دراسة أميركية تتوصل إلى علاج جديد واعد لمرض شاركو

أظهرت دراسة أميركية أجريت على الفئران وجود علاج واعد جديد ضد مرض شاركو القاتل، الذي لا توجد له حتى الآن علاجات فعّالة معروفة.

يُصيب مرض شاركو، الذي يُعرف أيضًا باسم التصلب الجانبي الضموري، نحو 30 ألف شخص في الولايات المتحدة، ويتسبب في شلل تدريجي للعضلات، مما يقيِّدهم في المنازل ويؤدي في نهاية المطاف إلى وفاتهم في غضون خمس سنوات من تشخيص المرض.

في الدراسة التي نُشرت في مجلة “بلوس بايولوجي” العلمية، اقترح فريق من الباحثين طريقة لاستهداف وتثبيت البروتين الذي يحمي الخلايا من العناصر السامة، سواء كانت متأتية من الأطعمة أو من الاستنشاق.

غالبًا ما تكون الطفرات الوراثية في الجين المُنتج للبروتين المُعني هي العامل المسبب لمرض شاركو. ومع ذلك، يمكن أن تحدث هذه الطفرات أيضًا بدون وجود تاريخ عائلي للمرض.

تؤدي الطفرات في الجين المعروف بـ “سود 1” (SOD1) إلى اضطراب في عملية تركيب البروتين، مما يمنعه من أداء وظيفته الطبيعية ويعطل الآلية الخلوية بشكل عام، مما يتسبب في ظهور تكتلات من البروتينات المرتبطة بأمراض أخرى مثل الزهايمر وباركنسون.

أوضح جيفري أغار، المسؤول عن الدراسة، أن العلاج الجديد هو “مثبت جزيئي” يعمل كـ “قِطبة” ويجبر البروتين على البقاء في شكله الصحيح.

تم اختبار الجزيء على فئران معدلة وراثيًا لتصبح قابلة للإصابة بالمرض، وتبين أنه لم يعيد وظائف البروتين فقط، بل أوقف أيضًا حدوث آثار سامة ثانوية.

أثبت الجزيء فعاليته أيضًا على جرذان وكلاب، ونجح في تثبيت 90% من بروتينات “سود1” في خلايا الدم و60 إلى 70% منها في خلايا الدماغ.

يأمل الباحثون في الحصول على الموافقة لإجراء تجارب سريرية على البشر.

وعلى الرغم من عدم توافر علاج فعال لحماية الأعصاب في جميع الحالات، أصدرت السلطات الأميركية في أبريل/نيسان 2023 موافقة مسبقة على بيع دواء “كلسودي” الذي يستهدف أشكالًا معينة من المرض فقط.