قطر تقدم علاجًا جينيًا مجانيًا لمرضى ضمور العضلات الدوشيني في خطوة رائدة لتحسين حياتهم
كشف الدكتور أحمد الحمادي، المدير التنفيذي لطب الأطفال في “سدرة للطب” في قطر، عن توفير بلاده علاجًا مجانيًا لمواطنيها المصابين بمرض ضمور العضلات الدوشيني، وهو علاج يتجاوز قيمته 10 ملايين ريال قطري (ما يعادل 3.65 دولارات أمريكية).
وفي حوار مع الجزيرة نت، أوضح الحمادي أن هذا العلاج يعد طفرة في مجال الطب، حيث يساعد على تغيير حالة المرضى بشكل جذري من التدهور إلى الاستقرار والنمو الطبيعي، مشيرًا إلى أن قطر هي الدولة الأولى في المنطقة التي تعتمد هذا العلاج المتطور عبر مركز “سدرة للطب”.
وأضاف أن توفير هذه العلاجات الحديثة يمنح الأمل للعديد من المرضى المصابين بهذا المرض النادر، ويعزز مكانة “سدرة للطب” كمؤسسة صحية رائدة، تساهم في تأكيد قدرة قطر على تقديم الرعاية الأمثل للأطفال المصابين بأمراض وراثية معقدة.
وفيما يلي نص الحوار:
ما هو مرض ضمور العضلات الدوشيني؟
مرض ضمور العضلات الدوشيني هو اضطراب جيني تدريجي يؤدي إلى ضعف العضلات، ويحدث نتيجة تسلسل جيني غير صحيح أو مفقود، مما يعوق إنتاج البروتينات اللازمة لبناء عضلات سليمة. يعاني الذكور أكثر من هذا المرض، حيث يصيب حوالي واحد من كل 3500 طفل، بينما لا تظهر الأعراض على الفتيات اللواتي يحملن الجين.
كيفية تشخيص المرض؟
يظهر المرض عادة عند بلوغ الطفل عامه الثاني، حيث يبدأ في المعاناة من تأخر في النمو، ضعف العضلات، السقوط المتكرر، وصعوبة في القيام من وضعية الاستلقاء أو الجلوس. في حال ظهور هذه الأعراض، يجب التوجه للطبيب فورًا لإجراء التشخيص والعلاج.
العلاج الحالي وكيفية تحسن الحالة؟
علاج ضمور العضلات الدوشيني الحالي يعتمد على علاج جيني جديد يتم من خلال إبرة واحدة تعمل على استبدال الجين التالف بجين سليم، مما يبطئ تقدم المرض ويحسن وظائف العضلات. هذا العلاج يساعد المرضى على استعادة حيويتهم وتحقيق استقرار ملحوظ في حالتهم الصحية.
معايير اختيار المرضى وتكلفة العلاج؟
يتم اختيار المرضى وفقًا لعدة معايير تشمل العمر والتشخيص الجيني. يتم توفير العلاج بالمجان للمواطنين القطريين، وتقدر تكلفة العلاج بحوالي 10 ملايين ريال قطري. كما يتم توفير العلاج للمرضى غير القطريين من خلال الجمعيات الخيرية.
تأثير العلاج على تحسين جودة حياة المرضى؟
تم علاج سبع حالات باستخدام العلاج الجيني الجديد، وقد أظهرت النتائج تحسنًا كبيرًا في حالة المرضى، مما يفتح آفاقًا جديدة لمرضى ضمور العضلات الدوشيني، ويمنحهم الأمل في حياة أفضل.
الآثار الجانبية للعلاج؟
الآثار الجانبية لهذا العلاج تشمل ردود فعل تحسسية طفيفة وارتفاعًا في وظائف الكبد، ولكن تم رصد استجابة جيدة من المرضى دون آثار جانبية ملحوظة، ويتم تقديم العلاج تحت إشراف فريق طبي متخصص.
هل هذا العلاج هو الحل النهائي؟
على الرغم من أن هذا العلاج يعد تطورًا كبيرًا، إلا أن هناك العديد من التجارب السريرية التي تركز على تطوير علاجات أخرى تعمل على استعادة وظيفة العضلات وتحسين حالتها.
كيف تقيم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) هذه العلاجات؟
تستند إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في تقييمها للعلاج الجيني على مجموعة من المعايير الصارمة التي تضمن الفعالية والسلامة والجودة، قبل الموافقة على إجراء التجارب السريرية.
رسالة للداعمين والمرضى؟
رسالتي للمصابين وأسرهم هي أن هناك دائمًا أملًا مع تقدم العلوم الطبية، ونحن في “سدرة للطب” نعمل على تحسين حياة الأطفال المصابين بضمور العضلات الدوشيني في قطر والعالم العربي، ونفخر بتقديمنا لخدمات رعاية صحية متقدمة، مع التزامنا بتوفير أعلى معايير الرعاية وأحدث العلاجات.
إطلاق هذا العلاج يعكس الدور الريادي لقطر في رعاية الأطفال الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة ومعقدة، ويؤكد التزام “سدرة للطب” بتقديم الرعاية المتميزة على مستوى عالمي.
